SHU atypiques

Etudes cliniques chez des adultes présentant un syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

L’eculizumab (dénomination commerciale : Soliris®, Laboratoire Alexion) est un anticorps monoclonal humanisé anti-C5 [1]. L’eculizumab est actuellement évalué dans le cadre d'essais cliniques menés chez des patients présentant un SHUa (microangiopathie thrombotique), affection rare responsable d’une morbidité et d’une mortalité élevées [2].

Le SHUa se caractérise par :
- une anémie hémolytique
- une thrombopénie
- une insuffisance rénale aiguë
Les causes de ce syndrome ne sont pas encore totalement élucidées. Le SHUa est associé à des mutations de gènes de protéines régulatrices du complément (CFH, CFI, MCP, C3, CFB) et à des anticorps dirigés contre le facteur H du complément.

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